AIDD - AI 新药研发

以下内容是我视频的文稿，同时我也准备了很多 PPT，会通过视频的形式分享给大家，下面纯粹是文字的分享。

本期视频的主题是 AI 医疗，主要专注在 AI 新药研发。我不会具体重点剖析一家公司，而是为大家做 AIDD 也就是 AI 新药研发的行业科普。我们或许正迎来一波 AI 新药研发的爆发期，但几年后结果如何，很多人非常乐观，但是我本人暂时保持谨慎态度。至于为什么，会在视频中进行阐述。了解本期视频的所有内容，我认为是屏幕前的你们投资 AI 医疗 相关公司或 ETF 的基础和敲门砖。本期也延续了之前的系列：把曾经做过的 Hims & Hers、ISRG 和 Eli Lilly 的个股分析，以及为大家介绍过的 谷歌的 AlphaFold，以及 RXRX 的药物管线，全部串联起来，做一次投资 AI 新药研发的基础科普。

每个普通人对医疗的需求

视频开头，我们不妨想象一个普通人的一生，看看在每一个需要医疗的时刻，AI 会出现在哪里。从让我们变得更好到小病小痛，再到发现疾病，然后需要吃药解决或者严重到要动手术解决，每一站背后，都有可能诞生值得我们关注的投资机会。

• 三十多岁的小王，发际线后退，体重一年比一年重。他打开 Hims & Hers 这样的远程医疗平台，线上问诊，医生开处方，药物寄到家。而且未来平台会配上手环或一些其它的智能医疗穿戴设备，每天记录数据，让医生和算法更了解他的身体。

• 一个冬天的晚上，小王感冒发烧，不想去诊所排队。远程问诊早就有了，但小王可以先打开手机使用 AI 问清楚症状、判断轻重，再通过远程就诊app看病拿药，半夜也能得到初步建议。

• 如果有一天，小王体检发现了异常，就必须走进医院。这一步恰恰是 AI 在医疗中落地最多的地方：AI 辅助读 CT、看病理切片、筛查早期严重疾病。AI 不会完全取代医生，但能帮医生更快、更少遗漏地找到问题。

• 确诊之后，最好的情况是吃药就能治好。AI 在这里做两件事：第一，加速新药研发，原本可能等不到的新药，现在加速研发后，病人有了第二次生命的机会；第二，让现有的药更好用，比如减重药，过去每周打一针，现在药企已经把它做成口服药丸。新药研发，是本期视频的重点，正所谓药到病除，药物对我们人类是非常重要的东西。

• 如果药物解决不了，小王就要躺上手术台。很多医院已经在用直觉外科的达芬奇手术机器人。

AI4S & AIDD

我们每个普通人对医疗的需求，在方方面面都可以得到 AI 的帮助。在接下来进入药物研发流程介绍之前，我先为大家解释目前两个很热门的术语，它们分别是 AI4S 和 AIDD。

• 第一个是 AI4S，也就是 AI for Science，指用 AI 加速科学研究。范围很广，从数学研究到材料、化学、气象、物理都包括。

• 第二个是 AIDD，AI-driven Drug Discovery，AI 药物发现。它是 AI4S 里专门做新药的一支，从找靶点一直到选出候选药物，本期视频我会提到的英矽智能、之前为大家介绍过的 Recursion 以及谷歌的 Isomorphic 都属于这一类。

简单说，AI4S 是一把大伞，AIDD 是伞下专做新药发现的那一支，也是我们这期的主角。

英矽智能 Rentosertib 介绍

在早前礼来的个股分析视频中，我已经为大家详细介绍了药物研发的流程：从药物发现开始，到临床前开发，再到一期、二期、三期临床试验，实验规模从小几十人一直到几百、几千甚至上万人的规模，然后才能进行新药申请（NDA）以及获得美国、中国等大型市场的药物上市批准。坦白讲，每一款现在大家使用的药物，其实都是万里挑一。从起点走到终点，很不容易。

其中，第一步“药物发现” ，具体又可以分为以下三个步骤：1. 靶点发现 2. 化合物筛选 3. 候选药物确定。药物发现这一部分可以说是目前整个药物研发流程里面最具 AI 成分的部分，所以它是我们本期视频的重点。

传统药物研发流程中，药物发现需要 3-5 年的时间，然后临床前到 FDA 批准需要 7-10 年加总起来，一款新药从起点到终点，平均下来需要 10-15 年的时间，是一个非常漫长的过程。

而今天为了让大家看清 AI 到底把新药研发加快了多少，我为大家介绍一款来自英矽智能的药物，它叫 Rentosertib，研发代号 INS018_055，用于治疗特发性肺纤维化，简称 IPF。这个肺部疾病确诊后，中位生存期只有四五年，现有的两种药只能减缓病情恶化，不能形成有效治疗，属于很严重的疾病。

项目大约在 2019 年中启动。英矽智能用自家的 AI 平台 PandaOmics 分析 IPF 患者的组学数据和文献，发现了名为 TNIK 的蛋白。在此之前，TNIK 从来没有作为 IPF 疾病的治疗靶点被研究过。7年后的今天回看，2019 年发现的这个靶点，相当成功。

确定靶点之后，英矽智能用生成式化学平台 Chemistry42 来设计分子。第一轮找到的分子活性很强，但在体内代谢太快、溶解度差，还会干扰肝脏的代谢酶。经过一年半的努力，2021 年 2 月，公司提名了候选药物 INS018_055。从靶点发现到化合物筛选，再到最后的候选药物确定，整个药物发现这一步只用了约 18 个月，比传统方法平均快了三年多。

结合新药研发的三个步骤，我来具体告诉大家，英矽智能在 Rentosertib 这款药上到底是如何利用 AI 进行加速的。

• 第一步，靶点发现，回答的问题是"打哪个蛋白"。人体有两万多个基因，疾病往往只和其中少数几个有因果关系。传统做法是科学家读文献、做实验，一个一个去验证。英矽自家的 AI 平台 PandaOmics 把患者的基因表达数据和海量论文、专利、临床试验信息放在一起，用几十个模型给所有基因打分排名，就像在一片点阵里锁定一个目标。英矽治疗肺纤维化的药物，靶点 TNIK 就是这样被选出来的。用钥匙开锁来做比喻，这一步是"选锁"，是第一步。

• 选好了靶点，第二步是化合物筛选，也就是找到能结合这个蛋白的分子。但要设计分子，得先知道这把锁长什么样。这就是谷歌 DeepMind 的 AlphaFold 要解决或者已经差不多解决的问题：输入一串氨基酸序列，它能预测出蛋白质折叠后的 3D 结构，相当于拿到"锁的图纸"。这里要说明一点：很多成熟靶点早就有实验测出来的结构，TNIK 就是如此，所以其实英矽的这款药并没有用到 AlphaFold。

• 有了图纸，就可以"配钥匙"了，是用什么分子去打这个我们已经找到的靶点？传统的化合物筛选，是从已有的几十万、上百万个化合物库里一个个试。英矽的生成式化学平台 Chemistry42 则是让几十个生成模型同时工作，直接"写出"任何库里都不存在的新分子，再按活性、成药性、可合成性等指标打分，只挑最有希望的少数几个拿去合成测试。

• 所以，选锁、看图纸、配钥匙，AI 把药物发现最前端的这几年压缩到了一年多。

但钥匙能不能真的打开这把锁，最终还是要靠临床试验来回答。新药发现之后：

• 2021 年 2 月到 11 月是临床前开发，用了大约 9 个月。

• 然后这款药首次进入人体，先后在澳大利亚，新西兰和中国开始了一期临床试验。

• 2023 年 4 月，II 期在中国正式开始，虽然 2024 年 8 月完成二期，但是二期完成到 III 期启动，中间隔了约 25 个月，主要是因为一些监管的原因，以及英矽智能于 2025 年 12 月在港股上市。

• 2026 年 9 月，III 期在北京协和医院完成首例患者给药。按 52 周的疗程加上入组时间推算，III 期数据最早可能在 2028 年前后读出。由于试验只在中国开展，这款药更可能先向中国药监局申请上市，而不是 FDA。要进入美国市场，很可能还需要一项全球性的试验。

AIDD 的 “卖铲人”

回到这张全景图 PPT 的右上角，大家看，我特别标注了 Rentosertib 这款药。它是前 LLM 时代（也就是目前我们熟知的大语言模型爆发前）就已经开始研发的药物，所以严格来讲，它并不是最近一两年最新 AI 时代的产物。我们已经了解了，相较于传统所需时间，像英矽智能的 Rentosertib 这类前 LLM 时代产生的药物，已经能够比原来缩短 5 年左右的时间（从 10 到 15 年缩短到 9 到 10 年）。那现在在 AI 模型爆发的新时代，有什么新的技术？或者是在整个药物研发的流程中，哪些方面能够得到进一步的加快和加强？

为了回答这个问题，我们必须要了解，药物研发这条长链，并不是每家公司都从头做到尾。投资 AI 新药研发，先要看清这家公司负责的是哪一段。

• 像礼来这样的大药企，可以端到端覆盖：自己找靶点、做临床、拿批文，上市后还负责销售。

• 下面的英矽智能是 AI 原生药企，我们可以叫 AI biotech，我刚才已经介绍了，它从发现新靶点开始，一路把药物推进到了 III 期临床。但是还没有药物批准上市。

• 同样术语 AI biotech，Relay 这类计算驱动的小型制药公司，从已知靶点出发，也就是它不花时间去找靶点，而是用计算设计更好的分子，也走到了 III 期。

• 以上，礼来这种大型药企和英矽智能这种相对小型的药企，他们做的事情、覆盖的范围稍有不同，但几乎都是端到端的，拥有能够自己一家公司干所有事情的能力。但接下来要介绍的内容，或者说这类型的 AI 医疗相关公司，它们可以被归类为“卖铲人”。正如英伟达为所有 AI 公司提供芯片一样，它是一个卖芯片的基础工具提供商。

• 在 AI 医疗领域，“卖铲人”主要集中在药物发现阶段。虽然后期的临床前开发到临床试验也有相关的“卖铲子”公司，而且像 Charles River 这样负责临床前动物实验的公司，以及像 IQVIA 负责临床期间试验的公司，这类型的 CRO 公司也可以称之为“卖铲人”，但它们暂时不是本期的重点。在本期视频的定义下，我将“卖铲人”局限在药物发现阶段，为大家重点讲述：三个问号代表的红色框框到底是什么定义？到底有哪些公司？

Dry Lab & Wet Lab

在介绍这些卖铲子的公司之前，我们再来重复一下，干实验室和湿实验室 这两个概念，Ace在之前的视频介绍过，这两个定义主要用在新药研究阶段，也就是药物发现和临床前。因为到了临床阶段，核心工作是在病人身上做试验，也就是临床试验了。在我们刚才已经介绍过的药物发现的三个阶段里，每一步都同时有"干"和"湿"两部分：先在电脑上提出假设，再到实验台上验证，两者交替进行。

• 干实验室，英文叫 Dry Lab，指的是在电脑上做研究：分析数据、训练 AI 模型、设计分子、做模拟。它的特点是快、便宜，可以无限次尝试。但它的产出只是假设，我们之前讲过的谷歌的 AlphaFold、英矽智能的 PandaOmics、Chemistry42，都属于干实验室的工具。

• 湿实验室，英文叫 Wet Lab。之所以叫"湿"，是因为要在实验台上和液体、试剂、细胞打交道：合成 DNA、表达蛋白、做各种检测。它慢，也贵，但给出的是真实的结果。在 AI 时代，它还多了一个作用：为 AI 产出训练数据。

• 两者是一个循环：干实验室把假设交给湿实验室，湿实验室再把数据还给干实验室。

再回到前一页，药物发现的三个阶段里，虽然每个阶段内部都在不停 干 → 湿 → 干 循环，但是越往后，湿的比重越大。

而 AI 加速最多的是干的部分。因为在实验室里面，是要在物理层面去操作的，不是像编程一样 100% 发生在计算机里面，这医疗领域最难的地方，AI 没办法代替所有步骤，甚至说 AI 现在能做的，从整个端到端药物研发看，其实不多。

READ-DMTA

复习了一下干实验室和湿实验室的概念之后，我接下来将告诉大家药物发现过程中需要不断循环的五个具体步骤：DMTA 四个字母分别代表 设计、制造、测试、分析。前面再加一步 READ，就是完整的流程，也就是 READ + DMAT。我们继续把靶点想成一把锁，药物就是解开锁的钥匙。

• 第一步 READ 是找锁：给病人做测序，读出疾病数据，再让 AI 找出导致疾病的那个靶点。这对应药物发现的第一步，靶点发现。

• 锁找到之后，进入 DMTA 的循环，开始配钥匙，找解决方案。我们可以利用 AI 在电脑里设计分子，实验室把它做出来，测试有没有用，再把结果分析、喂回 AI，开始下一轮设计。电脑作为干实验进行的地方，和湿实验的物理实验台交替进行。这个循环要转很多轮，覆盖药物发现中的第二步化合物筛选和最终的候选药物确定，直到选出一把最好的钥匙，也就是候选药物 PCC，然后交给临床前研究。但要注意，这只是实验室里最好的钥匙。它在人身上能不能打开那把锁，还要靠临床试验来回答。

• 大家可能有点晕：又是药物研发的三个步骤，又是干实验室和湿实验室，又是 DMTA 药物化学的标准循环。其实它们是从不同维度来说药物发现这个步骤的。简单来讲，药物发现分为三个大的步骤，每个步骤都涉及到干实验室和湿实验室，也就是在哪里做实验。而 DMTA（药物化学的标准循环）主要发生在药物发现的第二步"化合物筛选"和第三步"候选药物确定"，它是定义怎么做。之所以叫它循环，就是因为在这个过程中，DMTA 要被反复实验才能得到最终的结果。

卖铲子公司介绍

• READ，用测序读出疾病数据，请注意，这里的测序是以基因测序为主体，但不限于基因测序。它还包括蛋白质组学、细胞图像等不同的测读取手段。AI 能力强大之后，比如 Recursion，就可以用显微镜拍摄千万个细胞的形态，再用 AI 去做分析。而在没有 AI 之前，很难在这么大的规模上分析。专注在READ这个步骤的相关公司包括 Tempus AI, Illumina、10x Genomics。

• DESIGN，是生成和筛选候选分子，这一波虽然很多公司都在做，但在 AI 时代诞生了一些新的公司，比如 Chai Discovery，它为客户（也就是一些制药企业，比如礼来）提供一个 AI 平台。客户可以使用 Chai Discovery 的平台，用电脑生成全新的抗体或者蛋白分子序列，为接下来的“make”（制造）打下基础。AI 让电脑从零设计分子的成功率大幅提高。所以有了 AI，我们不必只靠从几百万个现成分子里大海捞针，也就是传统的高通量筛选，这大大加快了设计（design）这一步的速度。

• MAKE，是实实在在做出来药物分子，比如抗体这类大分子药，首先你要先根据 design 设计要求合成 DNA、再表达成蛋白。请注意，这一步是实实在在的在实验室去操作，不是在电脑里生成三维的蛋白结构。公司利用设计出来的分子序列在实验室合成成真实的 DNA，然后把 DNA 放进细胞，让细胞表达出真实的蛋白。相关公司包括 Twist 和 金斯瑞。但请注意，Twist 和金斯瑞在 Make 这一步提速，主要靠的是工程化和自动化，而不是 AI。比如 Twist 的核心技术是把 DNA 合成搬到硅芯片上。 一块芯片约 96 孔板大小，却有约 100 万个合成位点，而传统 96 孔板只有 96 个孔。这本质上是半导体式的微型化和并行化。 MAKE 这一步和 AI 最大的关系是两点：一是上游 AI 设计出的海量分子成了它们的订单来源，二是下游它们把实验结果整理成"AI 可直接训练的数据"卖回给客户。

• TEST，是检验做出来的分子能不能结合靶点、有没有活性、有没有毒性。这一步虽然和上一步 make 一样，靠工程化和自动化提高了效率，但是 AI 可以成百上千倍地提高读取 test 结果的效率。因为 test 产出的是数据，AI 当然比人类更高效去理解这些数据。代表公司包括 Carterra 和 Cytiva。

• 最后，ANALYZE，把实验结果回传进行下一轮循环往复的测试。AI 可以实现实验结果自动回传，模型重新训练；AI 用"主动学习"挑选下一批最值得测的分子；连失败数据也能拿来训练。

综上，AI 和 自动化设备贯穿整个循环，显著降低了从 READ 到 ANALYZE 的时间，也就大大降低了整个新药研发三个步骤所需的总时间。最后，选出候选药物之后，就跳出循环，交给 Charles River 这样的 CRO 做临床前研究。

医药 BD 科普

刚才说了这么多类型的医药公司，也为大家介绍了新药研发中“卖铲子”的公司。当屏幕前的你们去研究不同公司的时候，会常常看到一个词叫做“医药 BD”。我为还不熟悉这个概念的朋友介绍一下。医药行业常说的 BD，全称 Business Development，说白了就是买卖药物的权利。手里有新药的小药企，把开发和销售权授权给大药企，获得资金，包括签约时的首付款、研发节点的里程碑款，以及上市后的销售分成。所以新闻里的"总交易额"是一座冰山，真正落袋的只有首付款。比如英矽和礼来的合作总额 27.5 亿美元，首付款只有约 4%。

如果你好奇，为什么要合作呢？也很简单：大药企面临现有上市药物的专利悬崖，如果自研新药物补不上缺口，公司发展就会受阻，所以要买入已经验证过的新药，说白了，补充弹药库。而站在小药企的角度，它们很多都有创新意识，但每一个药物管线的经费都是天文数字，而且小公司缺乏全球的临床和销售渠道。更何况大药企愿意付钱，本身也是最好的背书。

所以，以上我们提到的不同类型的公司（覆盖不同的药物研究流程），它们之间都会有合作，虽然他们都在研究药物，听起来像是竞争关系，其实，医药 BD 是医疗生态领域之间必不可少的合作关系。

投资总结 - 股价表现

在视频最后为大家表述 AIDD 个人投资观点之前，我们先来看一下以上提到的部分公司，他们在过去 8 个季度的营收走势，以及在今年 2026 年股价的走势有什么不同。

我们首先看卖铲子的公司：

• 先看测序龙头 Illumina：每个季度稳定在 10 亿到 11 亿美元之间，最新一季同比增长约 9%，稳，但不算快。

• 10x Genomics 过去两年基本是横着走的，每季度 1.5 亿美元上下，最新一季同比还下降了约 13%。

• 增长最漂亮的是 Twist：连续 8 个季度一路向上，从 8,500 万美元涨到 1.18 亿美元，最新一季同比增长 23%。

• 最后是金斯瑞。港股只公布半年报，所以这里是半年度数据。2025 年上半年那根柱子特别高，是因为包含了一笔一次性的授权收入；扣除这类一次性项目，今年上半年增长约 27%。

• 总结一下：卖铲人的营收大多比较稳定，其中 Twist 和金斯瑞在 AI 新药研发浪潮下已经开始体现增长。

再来看两家 AI 药企，它们收入靠 BD，忽高忽低，画风和前面的四家公司完全不同了。

• 左边是 Recursion。它的收入主要来自和赛诺菲、罗氏这些药企合作的付款和里程碑，所以季度之间大起大落：多的时候 3,500 万美元，少的时候只有 400 多万。最新一季只有约 770 万美元，同比下降六成。

• 右边是英矽智能，同样只有半年度数据。前几个半年都在 3,000 万美元上下，今年上半年突然跳到 1.06 亿美元，同比增长 287%，还首次实现了盈利。原因就是我们前面讲过的医药 BD：新签合作的首付款，加上已有合作的里程碑付款。

• 所以大家要记住，AI 药企的收入取决于什么时候签下新的合作，很难像卖铲人那样稳定预测。今年好，不代表明年也好。

了解了过去 8 个季度的营收，接下来我们来看今年它们各自的股价表现如何。仅仅从我选取的这 6 家公司来看，目前卖铲子的公司跑赢了 AI 药企。金色是卖铲子的代表公司，紫色是 AI 药企，每张卡片右上角的大数字是今年以来的涨幅。结果非常明显：四家卖铲人全部大幅跑赢。Twist 今年涨了五倍多，10x Genomics 涨了将近五倍，金斯瑞涨了两倍半以上，Illumina 也翻了一倍多。反观 AI 药企：英矽智能今年涨了约五成，不错，但是比不上前面几家公司。Recursion 只涨了一成多，如果拉长到过去 12 个月，Recursion 还是下跌的。

为什么会这样？逻辑就是我们这期讲的"卖铲子"：不管最后哪款 AI 药物成功，AI 设计出的分子越多，需要合成、表达、检测的实验就越多，卖铲人都能接到订单。

但请大家注意每张卡片下面的营收小柱子：卖铲人的营收并没有像股价那样暴增，Illumina 和 10x 基本持平。也就是说，市场现在买的主要是"AI 订单会暴增"的预期。这个预期能不能兑现，要看接下来几个季度的订单和收入。如果兑现不了，今年涨得越多，回调的风险也越大。

投资总结 - Ace 个人观点

就在前几天，我在 X 平台上关注的具有机构投资背景也还是博主身份的 Freda Duan 发布了一篇文章，叫做《AI 药物发现正在变成一笔瓶颈交易》（Bottleneck Trade）。

文章里特别呈现了 Twist 和金斯瑞（GenScript）这两家公司，其管理层表示 AIDD（AI 药物研发）非常正面地刺激了公司的业务。Freda 也强调，在 AI 前沿模型时代的今天，刚刚我们所说的 DMTA 循环中，无论最终出来的结果是好数据还是坏数据，对 AI 而言都是有用的。失败的结果并没有被浪费，而是通过 AI 强大的数据识别与分析能力被标作负标签，用来分析失败的原因以及为何无法与靶点结合，这些结果进而可以辅助下一轮模型的迭代。

所以，传统药物发现问的是“某某候选物是否有效”，而 AI 药物发现还会问：“这次实验能教会模型什么，从而让我进一步优化模型？”

同时，Freda 也提醒投资者，任何在 AI 医疗领域投资的人，都应该去学习研究 2020 年至 2021 年 AI 药物发现的繁荣与崩盘。历史数据告诉我们，药物研发从药物发现开始，到临床前开发，再到 I 期、II 期、III 期试验，每一关的成功率也没有绝对的正相关。可能药物发现的速度很快，但到 I 期临床就失败了；或者 I 期成功了，II 期失败；又或者 II 期成功了，III 期依然可能失败。

总结下来，发现得更快，并不等于临床上的生物表现更好。临床试验从 I 期到 III 期的成功率往往越来越低，越往后付出的沉没成本却越高，这是整个医药研发领域非常残酷的现实。所以我个人在视频开头就告诉大家，我不会盲目乐观地对待这一整个板块，甚至觉得这里未来可能会产生大量泡沫。

但 Freda 本人以及我在深入研究后都认为，正如 AI 基础设施一样，AI 医疗领域中那些“卖铲子”的公司，如果在端到端的具体环节中只负责其中一两环、而不是承担整个药物的端到端研发流程，它们所承受的风险要小得多，确定性也会大得多。但是，它们大多数今年涨幅已经很大，估值风险不能忽视。

本期视频很长，我尽我所能为大家将 AI 医疗中的 AIDD，也就是 AI 导向的新药研发全景图展现在大家的脑海中。希望这些内容能够让你有所收获。以上内容并不构成投资建议，投资有风险，希望大家谨慎。感谢大家，我们下期视频，再见！